AI“旋风”席卷，制药业能否借势起航|科技创新世界潮

科技日报记者 张佳欣

3月14日，美国人工智能（AI）公司OpenAI宣布正式发布为ChatGPT提供支持的更强大的下一代技术GPT-4。ChatGPT近一段时间来的爆火，让一切与AI有关的领域再次站上风口，加之疫情让AI制药领域关注度不断上升，全球众多药企研发力度持续增加。

“政治新闻网”欧洲版近日报道称，下一个重磅药物可能由AI发明。AI设计的治疗淋巴癌、炎症性疾病和运动神经元疾病等的药物正在进行人体试验。如果成功，AI有望为制药业带来新发展，它将大幅缩短开发新药所需的时间，并帮助科学家识别迄今还未发现的新药物分子。制药商获利的同时，患者也能以前所未有的速度获得更多创新药物。

由AI设计的针对淋巴癌和运动神经元疾病的药物正在进行人体试验。
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AI技术掀起的“旋风”，是否真能让制药行业扬帆起航？

产业前路未卜

首批进入AI制药领域的研发公司Exscientia的创始人安德鲁·霍普金斯曾表示，未来所有药物都会以AI的方式设计，这是一种更有效的分子设计方式。问题只在于，该行业会以多快的速度采用这一技术。

然而，临床AI公司Sensyne Health的濒临倒闭和IBM超级计算机“沃森”引入医疗行业的失败，让人们觉得在开发新药方面，AI还是“太年轻”。

目前，所有人的目光都集中在AI设计的药物对人类是否安全、对疾病是否有预期的效果，以及是否能够达到与传统药物一致的监管标准。随着多种AI设计的药物正在进行人体测试，这一关键时刻可能很快就会到来。

Exscientia在2020年利用AI开发出首款治疗强迫症的药物。这项研究因未能达到预期标准而中断，但该公司现在仍有一种抗癌药物和一种治疗炎症性疾病的药物正在进行临床试验。美国生物研究软件研发商薛定谔公司有一种潜在的淋巴瘤药物正在临床试验，总部位于中国香港的AI制药公司英矽智能有一种治疗特发性肺纤维化的药物预计将于今年进入第二阶段试验，美国AI制药初创公司“边缘基因组学”正在试验一种治疗肌萎缩侧索硬化症的新疗法。

尽管AI制药百花齐放，但剑桥大学分子信息学教授安德烈亚斯·本德尔表示，在不同的疾病领域，有不同的靶点、不同的化学物质，因此首个AI药物的批准并不意味着该领域前景一片坦途。

难觅海量数据

在药物发现和开发中使用AI的前提是，使用算法来搜索海量数据，包括化合物的结构、动物研究和患者信息，以确定药物在人体内的靶标、哪种分子最适合，以及如何创造新的分子。这些海量数据包括从不同分子化学组成的数据到研究论文和患者数据等等。否则，AI无法提供最准确的结果。对于规模较小的私营公司来说，数据的可用性或是一个主要障碍。

意大利生物科技公司Dompé的负责人安德烈·贝卡里表示，AI制药需要大量有效数据，欧盟委员会提出的欧洲健康数据空间（EHDS）或是“游戏规则”改变者。

该提案解决了由于成员国之间的标准不同或数据的互操作性有限而导致欧盟数字健康数据的有限使用问题。欧盟委员会的目的是提出一个新的健康数据治理框架，该框架具有跨境互操作性要求和泛欧洲基础设施。

通过欧洲健康数据空间（EHDS）提案，研究人员可以申请访问特定数据集。
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EHDS可帮助科学家达到研究罕见疾病所需的统计能力。来自临床试验的汇总数据也有助于确定因果关系。

虽然AI有望为这一框架的实施带来便利，但AI并不是一个可完成所有工作的算法。阿斯利康负责数据科学、AI和研发的副总裁吉姆·韦瑟罗尔表示，AI算法需要依赖于人工操控与协作。

向着希望前行

咨询公司麦肯锡估计，全球有近270家公司致力于AI驱动的药物发现。

2022年，辉瑞延长了与一家以色列AI公司的合作；阿斯利康扩大了与英国AI制药公司Benevolent AI的合作；赛诺菲宣布与Exscientia开展新的合作，并与英矽智能达成合作协议。

阿斯利康负责计算化学、发现科学和研发的副主任奥拉·恩奎斯特表示，AI工具应用于该公司约70%的小分子药物发现项目，即由化合物制成的传统药物。他们还将AI用于抗体设计等更复杂的项目。虽然AI自始至终还没有创造出一种新药，但“也许我们正在朝着这个方向前进”。